6岁的重病男孩的“救生”药物在NHS被拒绝,因为它“太贵了”

时间:2019-01-07 12:13:04166网络整理admin

<p>NHS老板拒绝批准一种可以挽救六岁男孩生命的开创性药物,因为它花费太多</p><p> Kirath Mann患有Duchenne肌营养不良症(DMD),影响了英国3500名男孩中的一个,并且在他们10岁生日之前让许多人坐在轮椅上</p><p>心脏和肺部肌肉的问题也意味着很少有人能够活着看到30岁</p><p>来自考文垂的Kirath家人与其他家庭联手起来,共同推迟推迟一项名为Translarna的突破性治疗</p><p>这种药物 - 也称为Ataluren--是第一个解决DMD病因的药物,并于去年8月在欧洲获得批准,可在法国,西班牙,德国,意大利和丹麦使用,但不在英国</p><p> Kirath和其他有这种情况的男孩甚至在今年早些时候写信给首相戴维•卡梅伦,以期获得能挽救他们生命的药物</p><p>但健康监督机构国家健康与护理卓越研究所(NICE) - 考虑了NHS的药品成本 - 建议不要为治疗提供资金</p><p> Translarna每位患者每年的费用高达40万英镑</p><p> 39岁的Kirath的妈妈Jaspal告诉考文垂电报:“在我们遇到另一个障碍之后,我们不得不面对更多的失望</p><p> “参与决定的所有这些组织和NHS机构似乎并不认为这是一种罕见的疾病,也是非常进步的疾病</p><p> “对于这些孩子来说,每一天和每周都会挣扎,他们的肌肉正在减弱并消瘦</p><p> “而且 - 紧迫性 - 似乎在这些组织中迷失了</p><p>”他们并不担心这些男孩的时间到了</p><p> “你觉得你充满希望,必须遵循的官僚主义和程序妨碍你</p><p> “由NICE自行决定做出积极的决定,并且他们的职权范围就是这样做的</p><p> “但他们决定采用不同的方法,并希望让相关公司重新回到谈判桌上</p><p>”NICE现在预计将于11月17日与相关制造商会面.Brother Meadowcroft,英国肌肉萎缩症的首席执行官,已经支持这些家庭的药物运动表示,最新的决定“非常令人失望”,许多家庭“真的是与时间赛跑”.NICE健康技术评估中心主任Carole Longson教授说:“我们是感到失望的是不能在本指南草案中推荐Ataluren</p><p>“DMD是最常见和最严重的肌营养不良症之一</p><p>它会降低预期寿命并导致严重影响患者生活质量的衰弱症状,以及他们的家人和照顾者</p><p>“委员会从患者专家那里听说,管理DMD最重要的一个方面是保持孩子的行走能力,因为这个意味着他们可以继续独立上学,并与家人和朋友更充分地参与社交和体育活动</p><p> “因此,显然需要一种可以延长儿童行走能力但没有严重副作用的治疗方法</p><p> “在考虑了证据以及临床和患者专家的意见后,委员会同意Ataluren代表了DMD治疗的重要进展,并且可能延长儿童使用轮椅的时间,与最佳支持治疗相比</p><p> “然而,委员会并不相信Ataluren的建议成本是由于与Ataluren相关的额外健康益处提供的标准疗法的证据所证明的</p><p> “因此,根据目前的证据,